近日，基于全球领先创新技术的自噬依赖性降解的平台创新药公司PAQ Therapeutics宣布完成3000万美元的A轮融资。本轮融资将支持PAQ快速推进其ATTEC平台及管线产品的开发。

2020年7月，经纬创投就投资了PAQ Therapeutics的种子轮，又在本轮继续加码。经纬创投合伙人喻志云博士表示：“中国的原创生命科技正在出现，PAQ背后的技术正是基于鲁伯埙教授的世界级发现。相较于PROTAC技术，自噬降解技术可降解的范围更宽，不仅可以降解更广泛的蛋白质，还可以降解非蛋白质的大分子。经纬有幸在种子轮就参与到公司的创建，帮助公司组建了世界级的团队；这次很高兴看到来自中美的头部基金的参与。希望公司的原创技术尽快给世界范围内的病人带来福祉！”

PAQ利用人体细胞内降解最全面的天然机制——自噬，来开发全新的疗法。这种机制相比基于泛素化的蛋白降解（proteolysis-targeting chimeras, PROTAC）的潜在应用更广泛，既可以降解致病蛋白，也可降解脂肪、病原体以及其他致病的底物。

PAQ独创的新型自噬小体绑定化合物 (autophagosome-tethering compound, ATTEC)是一种小分子化合物。其相关技术由复旦大学鲁伯埙教授实验室于2019年在世界顶级学术期刊《自然》上首次发表。这种化合物有潜力能够有选择性地催化加速自噬依赖性降解而清除多种致病底物，包括蛋白质和非蛋白质，如聚合物、线粒体、脂质和病原体等。

PAQ最初专注于开发一种遗传性中枢神经系统（CNS）疾病的治疗药物 ，而后续计划拓展到其他蛋白和非蛋白靶点来用于治疗肿瘤、代谢病等多种重大疾病。

“PAQ在中美两地均设有分公司以充分利用两地各自的资源优势。国内外的专家团队正在共同努力，利用高效的自噬途径，通过精准定位来清除病原，”PAQ联合创始人、总裁兼首席执行官嵇楠博士说，“ 利用泛素-蛋白酶体 (UPS)的蛋白降解技术PROTAC在最近几年显示了降解技术相比于传统蛋白酶小分子抑制剂的独到之处，并已逐渐开始在临床试验中得到验证。但是基于其机理的局限性，PROTAC技术不仅在很多重要的蛋白靶点药物开发上的难度很大，而且对其他致病的非蛋白质的底物也难以发挥作用。PAQ的ATTEC技术相比之下虽然更新，也有一些技术难点需要攻克，但靶点可以更加广谱，也为靶向降解提供了更加强有力的工具。我们开发的基于自噬的降解技术是药物设计开发上的重要突破，它大大拓展了重要靶点的可成药性。” 

PAQ的中美团队拥有数十年的药物开发及自噬生物学的经验。首席执行官嵇楠博士毕业于哈佛大学化学系，拥有大型跨国制药公司以及早期生物制药公司丰富的研发和领导经验。加入PAQ之前，他任全球领先的蛋白降解公司Kymera Therapeutics副总裁，其领导的团队开发了首个进入临床的非抗癌类PROTAC药物IRAK4降解剂，以及今年预期进入临床的IRAKIMiD和STAT3降解剂。

此外，复旦大学的鲁伯埙教授（2020年科学探索奖得主）、PAQ生物学主管郝淮湘博士（前诺华全球研发中心资深研究员）共同参与创办公司。

PAQ的科学顾问团队分别是全球最杰出的自噬、神经科学、代谢疾病，以及药物发现领军人物，包括剑桥大学分子神经遗传学教授，英国老年痴呆症研究所组长David Rubinsztein博士；犹他大学生物化学系杰出教授，霍华德·休斯医学研究所研究员Jared Rutter博士；斯克里普斯研究所化学系教授余金权博士。